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Opzelura, le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter le vitiligo !

 Opzelura, le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter le vitiligo !

C'est un événement capital ! Une occasion que nous attendons depuis des milliers d'années (littéralement). Le vitiligo a été reconnu et décrit dans d'anciens textes médicaux de l'Inde, appelés Rigveda et Atharvaveda et écrits vers 1400 avant J.-C. À cette époque, ils recommandaient la lumière du soleil et la mastication de graines de bavachee comme traitement du vitiligo, et nous savons maintenant que ces graines contenaient un produit chimique appelé psoralène, qui constitue un ingrédient clé de la PUVA-thérapie. Cette approche a été redécouverte dans les années 1940 et utilisée pour traiter nos patients jusqu'à ce que les UVB à bande étroite la remplacent. Mais je m'égare, le message clé est que les traitements du vitiligo n'ont pas beaucoup changé depuis environ 3400 ans.


Un autre point à souligner avant de passer à la partie passionnante est qu'il existe déjà un traitement approuvé par la FDA pour le vitiligo - il s'agit du monobenzyl éther d'hydroquinone, ou monobenzone. Il est utilisé depuis plusieurs décennies, mais le problème est que ce traitement aggrave le vitiligo au lieu de l'améliorer ! Vous en

Opzelura, le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter le vitiligo !

avez peut-être entendu parler comme de la "crème dépigmentante", ou "crème blanchissante" qui rend la peau des patients atteints de vitiligo blanche après une utilisation d'environ 1 à 2 ans. En fait, Michael Jackson a utilisé cette crème pour traiter son vitiligo. Mais nous n'utilisons pas ce traitement pour la plupart des patients, car ils souhaitent généralement que la couleur de leur peau revienne, et non qu'elle disparaisse.


Alors voilà ! Le ruxolitinib topique (nom générique), ou Opzelura (nom de marque), vient d'être approuvé pour le traitement du vitiligo par la FDA. J'ai commencé à écrire sur ce médicament en 2015, lorsque nous avons été les premiers à le donner à un patient atteint de vitiligo par voie orale et que cela a fonctionné. Puis, en 2017, le Dr David Rosmarin de Tufts l'a fait mettre dans une crème et il a montré que cela fonctionnait en application topique pour les patients atteints de vitiligo sur le visage. Puis, en 2019, j'ai écrit sur les résultats concluants de notre essai clinique de phase 2 visant à tester le ruxolitinib topique après 6 mois, qui a été testé chez 157 volontaires et a donné d'excellents résultats. Plus tard cette année-là, j'ai écrit sur les résultats encore meilleurs après 1 an de traitement et nous avons publié cette étude dans la revue The Lancet. En 2021, j'ai annoncé que les résultats de l'étude de phase 3, plus vaste, confirmaient les résultats précédents et que nous soumettions la demande d'approbation à la FDA pour être le premier médicament approuvé pour inverser le vitiligo. J'ai mentionné que cela pouvait prendre un an pour que la FDA examine la demande et prenne une décision, ce qui aurait été plus tôt ce printemps. Mais elle a demandé plus de temps, annonçant une prolongation de 3 mois, et le délai a donc été repoussé à juillet 2022, et nous y voilà !


Opzelura a déjà été approuvé en septembre dernier, en 2021, pour une maladie appelée dermatite atopique, ou eczéma, donc vous l'avez peut-être déjà vu en pharmacie. Mais la plupart des gens n'ont pas pu le faire couvrir par leur assurance pour le vitiligo parce qu'il n'était pas approuvé pour cette maladie, et maintenant il l'est ! L'essai clinique de phase 3 a recruté des volontaires âgés d'à peine 12 ans, et l'approbation couvre donc son utilisation pour les enfants de 12 ans et plus. Les données d'innocuité de l'essai semblaient bonnes - le seul effet secondaire noté chez ceux qui utilisaient le médicament plus que le placebo (et donc attribuable au médicament) était des bosses d'acné localisées, chez environ 10-15% des utilisateurs. Il faut donc garder cela à l'esprit, mais la plupart des utilisateurs étaient d'accord avec cela parce que leur vitiligo s'améliorait et que les bosses ont disparu lorsqu'ils ont arrêté le traitement.


Cependant, veuillez noter - vous remarquerez sur la boîte qu'Opzelura comporte un "avertissement boîte noire" sur l'étiquette, ce qui signifie que la FDA veut que vous sachiez qu'il pourrait y avoir un petit risque d'infections graves, de maladies cardiaques, de coagulation sanguine, de cancer ou même de décès. Ces risques n'ont pas été observés lors des essais cliniques sur le ruxolitinib topique, mais ont été signalés en petit nombre chez les personnes prenant la version orale du médicament, qui entraîne de très fortes concentrations dans le sang. Ces concentrations n'ont PAS été observées lors des essais réalisés sur des volontaires utilisant la crème, mais il s'agit d'une approche "mieux vaut prévenir que guérir" de la FDA, afin que les utilisateurs soient pleinement informés.


Voilà, c'est fait. Bonne "Journée du premier médicament approuvé par la FDA pour le vitiligo" ! Je suis très enthousiaste à ce sujet et je pense que ce n'est que la partie émergée de l'iceberg - tant d'autres idées sont actuellement testées et je pense que d'autres options seront bientôt disponibles pour les patients. J'ai l'œil sur un traitement systémique qui, je l'espère, sera plus facile à utiliser et durable, même après l'arrêt du traitement. Je ferai le point sur ce sujet plus tard, mais pour l'instant, c'est ENORME ! !!



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